Meer dan 350 miljoen mensen, van wie de helft kinderen, lijden wereldwijd aan de meer dan 6000 geïdentificeerde zeldzame ziekten. Dankzij de wetenschappelijke vooruitgang tijdens de voorbije tien jaar hebben we meer inzicht gekregen in deze ziekten. Maar de onvervulde medische behoefte blijft groot : er is slechts voor 5% van deze ziektes een behandeling beschikbaar. [1]

Door deze lacune in de gezondheidszorg ontstond er bij Pfizer een gevoel van urgentie om nieuwe benaderingen te vinden die het leven van patiënten kunnen veranderen. Aangezien 4 op de 5 zeldzame ziekten een geïdentificeerde genetische oorsprong hebben, is gentherapie hier zeker één van. Wij geloven dat gentherapie het leven van miljoenen mensen aanzienlijk kan verbeteren en wij zijn trots een pionier te zijn op dit gebied.

Op het vlak van zeldzame ziekten zijn patiënten de echte experts en wij luisteren naar hen, leren van hen en werken nauw met hen samen in elke fase van de ziekte, van het onderzoek tot het toedienen van de behandeling.

Na een zorgvuldig onderzoek van de medische behoeften en de mogelijkheden van de wetenschap op het vlak van zeldzame ziekten, hebben wij ons voornamelijk toegespitst op de volgende domeinen: hematologie, endocrinologie, neurologie en cardiologie.