Gentherapieën hebben de mogelijkheid om levensveranderende oplossingen te bieden voor patiënten met weinig of geen alternatieve behandelingsopties. Deze potentiële eenmalige behandelingen brengen echter ook enkele uitdagingen met zich mee; zoals de nood voor innovatieve financieringsoplossingen en onzekerheid over resultaten op lange termijn.

Het verzamelen van real-world data, d.w.z. gegevens die in de echte wereld worden waargenomen  - en niet bv in het kader van klinische studies, is een essentiële stap op weg naar een duidelijker inzicht en geoptimaliseerde benadering van medische aandoeningen. Zeker voor ziektes die behandeld zouden kunnen worden met geavanceerde behandelingen zoals gentherapie zal het opvolgen van deze data erg belangrijk zijn.

Daarom werd onlangs in België een initiatief gelanceerd om real-world gegevens in dit domein te verzamelen en te kaderen. Als pilot case voor gentherapie werd de dataverzameling rond duchenne spierdystrofie (dmd) besproken met een patiëntenvertegenwoordiger, arts-specialisten, sciensano en inovigate. Deze groep boog zich rond onderstaande vragen:

• Welke gegevens moeten worden verzameld over patiënten met dmd voor de follow-up van gentherapie?

• Hoe moeten deze gegevens worden verzameld?

• Wat zou het juiste model zijn voor een dergelijke gegevensverzameling?

Wil je hier meer over weten? Bekijk het rapport gepubliceerd door inovigate, in samenwerking met clinici van de Belgische neuromusculaire referentiecentra, het Belgisch register van neuromusculaire aandoeningen (Bnmdr), het duchenne parent project, en Pfizer: (link)

Geïnteresseerd in innovatieve financieringsoplossingen voor gentherapie? Bekijk dit rapport opgesteld door vlerick-inovigate, gebaseerd op rondetafelgesprekken met meerdere stakeholders: innovative_funding_solutions_-_short_version_without_appendix_vs09.pdf (inovigate.com)

220694/June 2022