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Maladies raresHomeVotre santéMaladies et aires thérapeutiquesMaladies rares

Les  plus de 6.000 maladies rares identifiées touchent plus de 350 millions de personnes dans le monde, dont la moitié sont des enfants. Les progrès scientifiques des dix dernières années ont permis de mieux comprendre ces maladies. Mais le besoin médical non satisfait reste important avec un traitement disponible pour seulement 5% des maladies rares1

Cette lacune en matière de soins a suscité un sentiment d'urgence au sein de Pfizer de trouver de nouvelles approches susceptibles de changer la vie des patients. Dans la mesure où 4 maladies rares sur 5 ont une origine génétique identifiée, la thérapie génique est certainement l’une d’elles.

Nous pensons que la thérapie génique a le potentiel d'apporter des améliorations significatives dans la vie de millions de personnes et nous sommes fiers d’être un des pionniers dans ce domaine.  

Pour les maladies rares, les patients sont les véritables experts et nous les écoutons, nous apprenons d’eux et nous travaillons en étroite collaboration avec eux à chaque étape, de la recherche à l’administration du traitement.

Après un examen rigoureux des besoins médicaux et du potentiel de la science en termes de maladies rares, Pfizer a décidé de se concentrer sur les domaines suivants : hématologie, endocrinologie, neurologie et cardiologie.

Amylose à transthyrétine (ATTR)En savoir plusRéférences
  1. https://globalgenes.org/rare-facts/

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