La thérapie génique a la possibilité d'offrir des solutions qui changent la vie des patients qui ont peu ou pas d'autres options de traitement. Pourtant, ces traitements à potentiellement administrer une seule fois présentent également certains défis, tels que le besoin de solutions de financement et des incertitudes quant aux résultats à long terme.

La collecte de données issues du monde réel - c'est-à-dire de données observées dans le contexte de la « vraie vie » et non pas dans le cadre d’essais cliniques par exemple - est une étape essentielle pour mieux comprendre et gérer certaines maladies, en particulier celles qui pourraient faire l'objet de traitements de pointe comme la thérapie génique.

C'est pourquoi une initiative a récemment été lancée en Belgique pour développer un cadre permettant de recueillir des données du monde réel dans ce domaine. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a été utilisée comme exemple et base de discussion pour la collecte de données pour la thérapie génique, grâce à l’intervention d’un représentant des patients, de spécialistes, de Sciensano et Inovigate. Les questions suivantes ont été abordées :

• Quelles sont les données à recueillir sur les patients atteints de DMD pour le suivi de la thérapie génique ?

• Comment ces données devraient-elles être recueillies ?

• Quel serait le modèle approprié pour une telle collecte de données ?

Vous voulez en savoir plus ?  Consultez le rapport publié par Inovigate, en collaboration avec des cliniciens des centres de référence neuromusculaires belges, le Registre belge des maladies neuromusculaires (BNMDR), le Duchenne Parent Project et Pfizer : (link) 

Vous voulez en savoir davantage sur des solutions de financement innovantes pour la thérapie génique ?  Consultez ce rapport rédigé par Vlerick-Inovigate à la suite de tables rondes réunissant plusieurs parties prenantes: innovative_funding_solutions_-_short_version_without_appendix_vs09.pdf (inovigate.com)

220694/Juin 2022