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"Drapeau rouge" ou comprendre comment détecter précocement et traiter une maladie rare

"Drapeau rouge" ou comprendre comment détecter précocement et traiter une maladie rare, la neuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine (TTR-FAP).

L’amylose à TTR, cela ne vous dit sans doute rien. Il s’agit en fait d’une des innombrables maladies rares pour lesquelles Pfizer se bat afin d’améliorer la vie des gens qui en sont atteints. L’amylose à TTR est une maladie neurodégénérative rare (atteinte des nerfs périphériques), génétique, progressive et mortelle qui touche environ 10.000 personnes dans le monde. Comme l’amylose à TTR est une maladie progressive irréversible, il est important de diagnostiquer et initier le traitement le plus tôt possible pour ralentir la progression de la maladie.

Le diagnostic peut malheureusement prendre jusqu'à quatre ans à partir de l'apparition des premiers symptômes car il est difficile de la distinguer cliniquement des autres neuropathies périphériques.

Et c’est ici que, grâce à un effort de collaboration mondial initié par Pfizer, des experts et des chercheurs universitaires ont mené une revue de la littérature médicale et de leur propre expérience clinique afin d’ identifier les signes «drapeau rouge» de cette maladie rare. Dans le but de raccourcir le temps de diagnostic, parce que sans traitement, l'espérance de vie pour quelqu'un souffrant de l’amylose à TTR est d'environ 10 ans à partir de l'apparition des symptômes.

Les auteurs ont donc relevé une liste de plusieurs symptômes en plus de la polyneuropathie périphérique symétrique progressive, qui sont des signes d’alerte, comme les antécédents familiaux, les plaintes gastro-intestinales, une perte de poids inexpliquée, des problèmes cardiaques, rénaux.

Voilà une illustration qui montre qu’au-delà du développement de médicaments, nous voulons, chez Pfizer, contribuer à l’amélioration de la santé de nos concitoyens. L'accent que met Pfizer sur les maladies rares se fonde sur plus d'une décennie d'expérience et un portefeuille de plus de 20 médicaments approuvés à travers le monde qui traitent les maladies rares dans les domaines de l'hématologie, les neurosciences, les troubles héréditaires du métabolisme, la pneumologie et l’oncologie.

Février 2016- 160215